Когато Мишел Садлен започва изследванията си в областта на програмирането на клетките на имунната система за борба с рака, много скептично настроени колеги се опитват да го разубедят, както и собствената му майка, която се притеснява за кариерата му, предаде АФП.
Днес обаче френско-канадският изследовател спечели престижната Награда за пробив (награда Брейктру) за работата си по разработването на нова форма на терапия, наречена CAR-T, която е изключително ефективна срещу някои видове рак на кръвта.
"Не можете да си представите колко пъти съм чувал, че това няма да проработи и че дори да проработи, няма бъдеще", казва 63-годишният имунолог пред АФП.
В резултат на това някои грантове се изплъзват през пръстите му, повишенията стават несигурни, а повечето студенти избягват лабораторията му.
"Трябва да организирам голямо парти, за да благодаря на всички, които допринесоха за осъществяването на тази концепция", казва през смях изследователят, който ще си подели 3 милиона долара с американския имунолог Карл Джун, който също работи в тази област.
Наградата за пробив (награда Брейктру), известна и като "Оскар за науката", е учредена от предприемачи от Силициевата долина в началото на 2010 г., за да отличава изключителни постижения във фундаменталните изследвания. Присъждайки общо над 15 милиона долара, тя е най-голямата научна награда по размер на премията, изпреварваща Нобеловата награда.
Жива медицина
Мишел Садлен учи медицина в Париж, след това имунология в Канада, преди да постъпи на в Масачузетския технологичен институт през 1989 г.
По това време той има голям интерес към идеята за разработване на ваксини срещу рак, подобно на ваксините срещу бактерии и вируси.
"Започнах обаче да мисля, че може би трябва директно да програмираме борците в нашата имунна система, по-специално Т-лимфоцитите", обяснява той.
Садлен започва изследвания с мишки, предаде БТА.
След като се присъединява към Центъра за борба с рака "Мемориал Слоун Кетъринг" в Ню Йорк, той разработва средство - с помощта на вирусни вектори, за генетично препрограмиране на човешки Т-лимфоцити. Последните след това придобиват рецептори, способни да разпознават и да се борят с раковите клетки.
Рецепторите, които Садлен нарича химерни антигенни рецептори (CARs), също така нареждат на Т-лимфоцитите да се размножават, за да увеличат редиците на армията от малки войници, необходими за борба с болестта.
Благодарение на работата на Мишел Садлен и Карл Джун в САЩ са одобрени няколко терапии, използващи този метод, а стотици други клинични изпитвания са в ход.
Т-клетките на пациента първо се събират, модифицират се извън тялото, след което се инжектират отново в кръвния поток, превръщайки се в "живи лекарства".
В неотдавнашно клинично изпитване срещу вид рак, наречен множествен миелом, при 28 процента от пациентите заболяването е изчезнало след прилагане на това лечение. От тях 65 процента не са получили рецидив 12 месеца по-късно.
Висока цена
Лечението може да има сериозни странични ефекти, свързани с появата на възпалителна реакция, която в някои случаи може да доведе до смърт. Лекарите обаче са се научили да разпознават и овладяват този ефект.
Възможно е да се появят и неврологични ефекти, като силно объркване или неспособност за говорене, въпреки че те изчезват в рамките на няколко дни.
Мишел Садлен остава ентусиазиран за бъдещето на тази терапия, която според него може да се използва и срещу други видове рак, автоимунни заболявания или устойчиви инфекции като ХИВ.
Той обаче признава, че е необходимо още едно подобрение: високата й цена, която в момента надхвърля 500 000 долара.
"Сумата, която се плащаше за първите терапии, върна изследователите обратно на Земята. Цената трябва да се намали", казва Садлен.
Той очаква това да се случи, тъй като фармацевтичната индустрия подобрява своите методи, както и благодарение на новите научни иновации в производството и качеството на химерните антигенни рецепторни Т-клетки (или CAR-T).
Неговата собствена лаборатория, например, се готви да публикува проучване, което показва, че нов модел позволява да се намали броят на лимфоцитите, необходими за лечението.
Други изследователи проучват производството на CAR-T клетки от стволови клетки, което може да се окаже по-евтино.
Лауреатите
Сред останалите носители на престижната научна награда са двама физици, изиграли ключова роля в развитието на теорията, която описва основата на цялата материя.
Професор Джон Карди си поделя тазгодишната награда за физика с Александър Замолодчиков за приноса им към статистическата физика и квантовата теория на полето - теоретична рамка, която описва как различните състояния на материята могат да бъдат описани чрез флуктуиращи полета, аналогични на магнитните и електрическите полета, отбелязва електронното издание на в. "Гардиън".
Математическите формули, които те разработват, и идеите, които развиват, са допринесли за по-доброто разбиране на свойствата на различните материали и начина, по който те преминават между различни състояния, както и за предсказването на вероятното им поведение при различни обстоятелства, с далечни приложения в различни клонове на физиката и математиката - от черните дупки до свръхпроводниците.
"Те също така ни помагат да разберем динамичните процеси, които могат да протичат в неща като квантовото заплитане, което е много важно за квантовите компютри", казва Карди.
Ученият допълва, че в основата на всички негови интереси стои разбирането за красотата, независимо дали става въпрос за красотата на планините или на математическите уравнения. "Това е идея, която е много важна за мен", казва той.
С награда за природни науки е удостоен и екип, изиграл ключова роля в разгадаването на генетиката на болестта на Паркинсон, и трио учени от "Вертекс Фармасютикълс" (Vertex Pharmaceuticals) в Масачузетс, САЩ, които са идентифицирали комбинация от лекарства, които поправят дефектен протеин на хлоридния канал при пациенти с муковисцидоза.
Професор Андрю Сингълтън, чието откритие, че мутации в ген, наречен LRRK2, са в основата на някои от невронните увреждания, които настъпват при пациентите с Паркинсон, описва себе си като оптимист, който винаги е бил воден от вярата, че изследванията му един ден ще доведат до лечение - дори ако е "грешал в 99,9 процента от случаите". Лекарство, насочено срещу протеина LRRK2, се тества в късен етап на клинични изпитвания.
Наградата за математика е присъдена на професор Саймън Брендъл от Колумбийския университет в Ню Йорк за неговия трансформиращ принос към диференциалната геометрия - дисциплина, която изучава геометрията на гладките форми и пространства.
"Работата на тези лауреати е изключително впечатляваща - независимо дали става дума за изследване на абстрактни идеи или за разкриване на причините за човешки заболявания и създаване на ефективни лечения, които оказват влияние върху живота на милиони хора", казаха Присила Чан и Марк Зукърбърг, двама от учредителите на престижния научен приз.
Наградата за пробив е основана през 2012 г. Носителите на отличието в петте основни награди - три в областта на природните науки, една в областта на фундаменталната физика и една в областта на математиката, получават по 3 милиона долара. Лауреатите ще получат отличията си на церемония в Лос Анджелис на 13 април 2024 г.
