При ранна диагноза и модерно лечение пациентите живеят 3-5 пъти по-дълго, казва проф. Лиана Герчева.
Проф. Герчева е родена във Варна, където е завършила медицина. Има придобити 3 специалности: по вътрешни болести, клинична хематология и социален мениджмънт. Специализирала е трансплантация на хемопоетични стволови клетки в Hadassah Medical Centre – Jerusalem, при проф. Симон Славин. Редовен член е на Европейската асоциация по хематология, Американската хематологична асоциация, International society of haematology, Международната асоциация “България” (IMAB,) Българското научно сдружение по хематология, където е член на управителния съвет, Централноевропейската научна група за изучаване на левкемии, член на колегията на Guidepoint Global Advisors, член на редакционната колегия на сп. “Клинична и трансфузионна хематология”, редактор на сп. Journal of IMAB, председател на Българската работна група “Миелопролиферативни неоплазии”, оценител към фонд “Научни изследвания” при МОН. Автор и съавтор е на 3 монографии, 2 учебника и 4 ръководства за диагностика и лечение на хематологичните заболявания. Има публикувани 203 научни труда, от които над 50 в специализирани чуждестранни списания.
- Проф. Герчева, как се промениха диагностиката и лечението на хематологичните болести в последните години?
- Повечето злокачествени заболявания на кръвта и кръвотворните органи се отнасят към групата на редките болести. От тях заболяват по-малко хора в сравнение с болестите на другите органи - сърце, бял дроб, стомах, черва, черен дроб. Но поради онкологичния им характер тези заболявания са социалнозначими, както и всички останали злокачествени тумори.
Хематологичните неоплазми произхождат от кръвотворните органи и се разпространяват чрез кръвта, те протичат дисеминирано, т.е. рано засягат различни тъкани, бързо и лесно ангажират другите органи в човешкото тяло. Туморните клетки отделят към здравите голям брой “грешни” сигнали, които се пренасят от специални молекули, наречени цитокини. Тази уникалност на клетъчната биология даде възможност в средата на миналия век да бъдат разработени т.нар. хибридомни техники, използвани за отглеждане на дълго живеещи клетъчни култури. Те са жизненоважни за изследване на новите, съвременни лекарства и противоракови молекули. Напредъкът на противотуморното лечение чрез включването на нови лечебни молекули, атакуващи директно раковата клетка, е най-съществен именно при хематологичните неоплазми. След поредица открития за
ролята на
човешкия геном
като предпоставка за злокачествените заболявания и на епигенетичните въздействия като допълнителен фактор, определящ възможността за поява на определен вид рак, в практиката се въведоха нови, все по-съвършени методи за тяхната оценка. През XXI век диагностиката се усъвършенства чрез включване на генетични анализи, а стандартната химиотерапия се измества от т.нар. таргетна терапия - молекули, атакуващи целево раковите клетки.
- Сравнително малко се знае за миелофиброзата – какви са симптомите, как се лекува?
- Тя е едно от най-неблагоприятните злокачествени заболявания на кръвта. Животът на пациентите в напреднала фаза на миелофиброза е изключително зависим от постоянното преливане на еритроцити (червени кръвни телца). При 1/3 от пациентите заболяването прогресира към остра левкемия, която се поддава изключително трудно на лечение.
В ранните си стадии миелофиброзата може да не предизвика никакви оплаквания и пациентите не търсят лекарска помощ, което прави невъзможно поставянето на диагноза. Обичайно доказването на миелофиброза става, когато се появят първите симптоми. Най-често те са прогресираща отпадналост (поради поява на анемия), тежест след нахранване (поради разрастване на далака), отслабване на тегло, обилно изпотяване през нощта, повишаване на температурата без наличие на инфекция.
Веднъж появило се, заболяването постепенно прогресира. Анемията не може да се лекува по друг начин освен чрез постоянно преливане на кръв. В резултат на тези чести кръвопреливания
в организма
се натрупва
излишък от желязо, което уврежда функцията на много органи, най-вече на сърцето и черния дроб. Далакът на пациентите нараства, достигайки огромни размери, тъй като в него започва компенсаторно производство на кръвни клетки. Кръвотворенето в костния мозък постепенно и необратимо се измества от разрастване на съединителна тъкан. В този краен стадий на болестта настъпва т.нар. фиброза, или остеосклероза на костния мозък (оттам названието миелофиброза). Това означава пълна липса на кръвотворене в костния мозък на пациента.
Най-съвременното постижение, получено след продължителни клинични изпитвания, са специално синтезирани молекули, които инхибират, блокират специфичен за клетките белтък, разположен под клетъчната стена. Той участва дейно в провеждането на сигналите от повърхността на кръвните клетки към клетъчното ядро. Сигналите са свързани със стимулиране на клетъчното деление и нарастването на туморната маса. Чрез блокирането им се постига забавяне на туморната прогресия. По този механизъм действат т.нар. JAK инхибитори, за които е доказано, че значимо удължават живота на пациентите, намаляват симптомите на болестта и най-вече големината на далака. По този начин се постига подобряване на качеството на живот, което е от изключителна важност в съвременната онкология.
При много малък брой от по-младите пациенти може да се извърши трансплантация на хемопоетични стволови клетки, получени от подходящ донор, но резултатите като цяло не са обнадеждаващи.
- Лесна ли е диагнозата на рядкото заболяване?
- Определено за лекарите извън сферата на клиничната хематология разпознаването на симптомите и свързването им с миелофиброза е много трудно, почти невъзможно. Тъй като най-често водещият симптом е анемията, обичайно общопрактикуващите лекари (ОПЛ) започват лечение с антианемични средства и това забавя поставянето на истинската диагноза. Миелофиброзата има три основни прояви, които могат да бъдат разпознати от ОПЛ: 1) анемия, 2) промяна във формата на еритроцитите и поява на млади еритроцити и левкоцити в кръвната картина (т.нар. левко-еритробластна кръвна картина) и 3)
значително
нарастване на далака
(спленомегалия). Но ОПЛ не извършват микроскопско изследване на кръвна натривка и вторият показател не може да бъде използван. Много важно е пациентът да бъде прегледан и неговият далак – измерен (включително с ултразвук). Съчетанието анемия плюс спленомегалия трябва да изпрати пациента веднага при клиничен хематолог.
- Достъпни ли са за пациента с миелофиброза у нас всички съвременни диагностични и терапевтични възможности?
- Независимо от условията на живот по-голямата част от болните в напреднал стадий на миелофиброза преживяват средно от 3,5 до 5,5 години след поставяне на диагнозата. Много от диагностицираните в по-ранен стадий имат преживяемост, достигаща 15 г. Как ще протече болестта, зависи от наличието на някои генетични промени, които се явяват още при появата й или по време на нейното развитие. В България
изследването за
генетичните промени
засега е невъзможно,
тъй като е много
скъпо и не се
финансира от НЗОК
Затова не можем да предвидим как ще протече заболяването и съответно да прогнозираме очакваната продължителност на живота на пациента или вероятността от превръщане на миелофиброзата в остра левкемия. По отношение на лечението НЗОК осигурява най-съвременна терапия с регистрирания в България JAK инхибитор. Подборът на пациентите, подходящи за това лечение, е изключително стриктен и се базира на строги критериии. Още след въвеждането на тази съвременна терапия обаче се появиха редица проблеми поради решението на НЗОК да сформира специална комисия, която одобрява предложенията на лекуващите лекари. Проблемите, за съжаление, продължават и досега.
Често стартирането на лечението се забавя поради изчакване на решението на комисията и по този начин се губи ценно време, през което симптомите на пациентите могат да прогресират. В редица случаи се налага временно прекъсване на започнатата вече терапия поради необходимост от преоценка на всеки 6 месеца на протоколите от същата комисия. Това може да изтрие постигнатия дотогава ефект.
От месец август са сформирани нови вътрешни правила за работа на тази комисия. Според тях общият брой на лекуваните пациенти с JAK инхибитор се лимитира, а
лечение на нов болен
може да се започне
само след отпадане
на някой от вече
определения брой
- Като един от водещите специалисти в тази област какви съвети давате на болните от миелофиброза и близките им?
- Зависят от стадия, в който е поставена диагнозата. На първо място, бих им препоръчала спазване на определен режим на живот, свързан с умерена активност, редовна почивка неколкократно през деня (заради увеличения далак), често хранене с малки количества храна. Когато болестта навлезе във фаза, изискваща постоянно преливане на еритроцитна маса, бих назначила т.нар. хелатиращо лечение. То извлича желязото от организма и предпазва вътрешните органи от увреждане. Разбира се, ако са подходящи, пациентите ще получават лечение с JAK инхибитори.