Най-скъпото лекарство в света: нова генна терапия за 2 млн. долара

https://www.24chasa.bg/zdrave/article/7471482 www.24chasa.bg
СНИМКА: Pixabay

Одобрена е в САЩ за деца до 2 г. с тежката форма на спинална мускулна атрофия.

Американската агенция по храните и лекарствата одобри генна терапия с еднократно прилагане за спинална мускулна атрофия, което е най-скъпото някога разрешавано лекарство, предадоха световните агенции. Терапията е насочена към деца до 2 години с тежкото заболяване, което е водеща генетична причина за смърт при кърмачета. Цената на лечението е 2,125 милиона щатски долара. Одобрението обхваща бебета с най-смъртоносната форма на наследственото заболяване и за тези типове на болестта, при които инвалидизиращите симптоми могат да се появят по-късно.

Терапията използва вирус за осигуряване на нормално копие на гена SMN1 на бебета, родени с мутацията му. Заболяването често води до парализа, затруднено дишане и смърт в рамките на месеци за бебета, родени с най-сериозната форма. Засяга средно 1 на всеки 10 000 живородени деца, като 50-70% са с най-неблагоприятния вид.

Всичко, което трябва да знаете за:

Новото лекарство е инфузия, чието еднократно вливане отнема около час. Ще е достъпна в САЩ до две седмици.

Бебетата, на които е прилагано лечението досега, след шест месеца са спрели да губят контрола на мускулите, но медикаментът не може да възстанови вече нанесените от болестта щети до започване на терапията. При клиничните проучвания бебетата с най-тежката форма на заболяването, които са получили лечението в рамките на 6 месеца от раждането, са имали само ограничени мускулни проблеми. Онези, които са подложени на терапия най-рано, са в най-добра форма. Това поставя на дневен ред темата за генетичен скрининг на новородените, за да може лечението да стартира възможно най-бързо преди да настъпят необратими поражения.

Поради космическата цена компанията е обявила, че ще позволи на застрахователите в САЩ да извършват разсрочени плащания в продължение на пет години - на по 425 000 долара годишно, и ще прави частични отстъпки, ако лекарството не работи. Изчисленията на експертите показват, че в дългосрочен план инвестицията в скъпата терапия всъщност не само ще е шанс за хората при тежките форми на спинална мускулна атрофия, а и ще икономисва средства за лечение при неизежото иначе напредване на болестта.

Агенцията по храните и лекарствата твърди, че одобрява генната терапия на базата на клинични проучвания, включващи 36 пациенти на възраст от 2 седмици до 8 месеца.

Регулаторът посочва, че пациентите показват значително подобрение в двигателното развитие като контрол на главата и способност да седят. Най-честите нежелани реакции са повишени чернодробни ензими и повръщане. Агенцията задължава фармацевтичната компания да включва предупреждение, че може да възникне сериозно чернодробно увреждане.

Производителят очаква лекарството скоро да бъде одобрено от европейския регулаторен орган.

Бебетата с този генетичен дефект в най-злощастната му форма губят моторни неврони от деня, в който са родени, така че възможността да се лекуват възможно най-рано е начинът да се извлече максималната човешка и икономическа стойност от терапията, казва в неотдавнашно интервю Дейвид Ленън от фармацевтичната компания, създала генната терапия.

Друго обещаващо лечение за болестта, което беше одобрено година по-рано и вече се използва в много държави, се прилага на всеки четири месеца след първоначалното лечение. У нас по настояване на пациенти Министерството на здравеопазването създаде от тази година възможност за финансиране и провеждането на терапия на децата със спинална мускулна атрофия с този медикамент. Медикаментът може да бъде заплащан и закупуван по ред, утвърден със заповед на министъра на здравеопазването и по информация от ведомството фирмата вносител е съобщила за наличност в складовете си тук. Необходимото за прилагането на медикамента обучение са преминали невролози от четири лечебни заведения. Когато дете, нуждаещо се от терапията, получи решение от Специализираната комисия към НЗОК и заповед за финансиране, подписана от управителя на здравната каса, родителите трябва да изберат един от центровете –УМБАЛ „Св. Георги“ – Пловдив, СБАЛДБ „Проф. д-р Иван Митев“, УМБАЛ „Александровска“, МБАЛНП „Св. Наум“, където има обучени лекари за приложението на лекарството, напомни министерството неотдавна.

Абонамент за печатен или електронен "24 часа", както и за другите издания на Медийна група България.

ПОСЛЕДНО ОТ последно от 24 Часа

Лошите новини за мениджъра на "Манчестър Юнайтед" Оле Гунар Солскяер нямат край. "Червените дяволи" са в невиждана от години криза, а сега се яви пореден проблем. Вратарят Давид де Хеа се контузи по време на евроквалификацията на Испания срещу Швеция (1:1) във вторник вечерта. Стражът получи мускулна травма на "Арена Солна" при опита си да изчисти

Фотосесия на модел събра очите на минувачите до известен столичен мол. В ролята на импровизирана съблекалня се превърна колата на моделката, която сменяше тоалетите на самата улица и предизвика фурор сред преминаващите покрай автомобилът и

Навръх рождения си ден бе привикана пред Темида силиконовата миска Гергана Райчевска, видя "България Днес". Скандалната плеймейтка е призована като пострадала от трафик на хора, за да даде показания срещу сочените за нейни сводници. Напук на топлото и слънчево време едрогърдата мадама се появи вчера в спецсъда на столичната ул