Генната терапия направи голяма крачка напред през 2019 г.

https://www.24chasa.bg/zdrave/article/7948847 www.24chasa.bg
Виктория Грей Снимка: medicalxpress.com

Геномът на една майка бе модифициран през лятото в Нашвил и на страданията й бе сложен край, предаде Франс прес.

"Откакто навърших 11 години, се надявах да се излекувам - заяви 34-годишната Виктория Грей. - След като ми присадиха нови клетки, се възвърна желанието ми да прекарвам повече време със семейството си, без да се страхувам, че ще имам болки и ще се наложи да се вземат спешни мерки."

Тя е засегната от генетично заболяване на кръвта - сърповидноклетъчна анемия (дрепаноцитоза). Виктория се подложи на експериментална терапия. В разстояние на няколко седмици й бяха взети кръвни проби, преди от кръвта да бъдат извлечени свързаните със заболяването й клетки - стволови клетки в костния мозък, произвеждащи червени кръвни телца, които в организма й са деформирани, разказва БТА.

Въпросните стволови клетки бяха изпратени в лаборатория в Шотландия, където тяхната ДНК бе модифицирана с помощта на технологията Crispr/Cas9, известна като молекулярни ножици. След това генномодифицираните клетки бяха вкарани обратно в организма й.
"Случи се чудо", каза един месец по-късно Виктория, след като организмът й започна да произвежда нормални червени кръвни телца.
Не е ясно дали ефектът от прилагането на метода ще е продължителен, но теоретично погледнато, тя е излекувана за цял живот.

"Става въпрос за една-единствена пациентка, но резултатите са впечатляващи", отбелязаха от болницата "Сара Кенън" в Нашвил.

В Германия 19-годишната жена бе лекувана със същия метод срещу друго заболяване на кръвта - бета-таласемия. Жената по-рано се нуждаеше от 16 кръвопреливания годишно. Девет месеца по-късно тя вече нямаше нужда от тях.

"Напредъкът е много бърз", заяви френската генетичка Еманюел Шарпантие, която е сред откривателите на метода Crispr/Cas9.
Този метод е своеобразна революция, макар всичко все още да е в експериментален стадий.

През 2019 г. генната терапия стана реалност. За пръв път тя получи зелена светлина, за да бъде използвана срещу невромускулно заболяване в САЩ и срещу болест на кръвта в ЕС. Вече осем генни терапии се използват в света, повечето от които срещу видове рак и форма на слепота.

Генната терапия се състои във вкарване на нормален ген като Троянски кон в клетки с дефектен ген. Целта е вкараният ген да свърши работата, която не е по силите на дефектния - да допринесе за производството на нужните на Виктория червени кръвни телца, а ако става въпрос за рак - за производството на бели кръвни телца, които унищожават тумори. Технологията Crispr/Cas9 стига по-далеч - вместо да вкара нов ген, модифицира съществуващия.

Абонамент за печатен или електронен "24 часа", както и за другите издания на Медийна група България.

ПОСЛЕДНО ОТ последно от 24 Часа

Еднакво добри с микрофона и ските се оказа каймакът на българския попфолк. Певици временно загърбиха нощните заведения и атакуваха белите писти, за да покажат майсторлък в планинските курорти у нас и в чужбина. Кали от години е фурия на ски и не пропуска възможност да се пързаля. Тя е натрупала толкова голям опит

Крилото на "Атлетико" (Мадрид) Тома Льомар може изненадващо да премине в "Байерн" (Мюнхен), твърди "Франс Футбол". Баварците търсят усилване на конкуренцията по фланговете, а "Атлетико" има желание да продаде французина, който не оправда огромните очаквания след трансфера си от "Монако". Германският гранд не смята да плаща исканите от "дюшекчиите"

Новият треньор на полския "Ягелония" Ивайло Петев никога няма да забрави прословутото си събличане на "Герена". "Не искам да се връщам към тази шибана случка - казва Петев пред местни медии. - След това от "Левски" ме търсиха още два пъти, много държаха на мен. Но след тази случка нямаше как да се върна и да работя в този клуб