Излекуваха жена чрез генна терапия в САЩ

https://www.24chasa.bg/zdrave/article/7953554 www.24chasa.bg
СНИМКА: Pixabay

Геномът на една майка бе модифициран през лятото в Нашвил и на страданията й бе сложен край, предаде Франс прес.

"Откакто навърших 11 години, се надявах да се излекувам. След като ми присадиха нови клетки, се възвърна желанието ми да прекарвам повече време със семейството си, без да се страхувам, че ще имам болки и ще се наложи да се вземат спешни мерки", заяви 34-годишната Виктория Грей, предава dariknews.bg.

Тя е засегната от генетично заболяване на кръвта - сърповидноклетъчна анемия (дрепаноцитоза).

Виктория се подложи на експериментална терапия. В разстояние на няколко седмици й бяха взети кръвни проби, преди от кръвта да бъдат извлечени свързаните със заболяването й клетки - стволови клетки в костния мозък, произвеждащи червени кръвни телца, които в организма й са деформирани. Въпросните стволови клетки бяха изпратени в лаборатория в Шотландия, където тяхната ДНК бе модифицирана с помощта на технологията Crispr/Cas9, известна като молекулярни ножици. След това генномодифицираните клетки бяха вкарани обратно в организма й.

"Случи се чудо", каза един месец по-късно Виктория, след като организмът й започна да произвежда нормални червени кръвни телца.

Не е ясно дали ефектът от прилагането на метода ще е продължителен, но теоретично погледнато, тя е излекувана за цял живот.

"Става въпрос за една-единствена пациентка, но резултатите са впечатляващи", отбелязаха от болницата "Сара Кенън" в Нашвил.

В Германия 19-годишната жена бе лекувана със същия метод срещу друго заболяване на кръвта - бета-таласемия. Жената по-рано се нуждаеше от 16 кръвопреливания годишно. Девет месеца по-късно тя вече нямаше нужда от тях.

"Напредъкът е много бърз", заяви френската генетичка Еманюел Шарпантие, която е сред откривателите на метода Crispr/Cas9.

Този метод е своеобразна революция, макар всичко все още да е в експериментален стадий.

През 2019 г. генната терапия стана реалност. За пръв път тя получи зелена светлина, за да бъде използвана срещу невромускулно заболяване в САЩ и срещу болест на кръвта в ЕС. Вече осем генни терапии се използват в света, повечето от които срещу видове рак и форма на слепота.

Генната терапия се състои във вкарване на нормален ген като Троянски кон в клетки с дефектен ген. Целта е вкараният ген да свърши работата, която не е по силите на дефектния - да допринесе за производството на нужните на Виктория червени кръвни телца, а ако става въпрос за рак - за производството на бели кръвни телца, които унищожават тумори.

Технологията Crispr/Cas9 стига по-далеч - вместо да вкара нов ген, модифицира съществуващия.

Абонамент за печатен или електронен "24 часа", както и за другите издания на Медийна група България.

ПОСЛЕДНО ОТ последно от 24 Часа

Дори и на години, българките са най-красиви Лили АНГЕЛОВА Най-красивите баби в света са българки! Това са Силвия Домозетска и Стефи Стаменова. Силвия е журналист, продуцент и водещ на радио- и тв програми в Благоевград, на 51 години, а Стефи се окичи с лентата Мисис Баба на Балканите. "Щастлива съм с титлата

Бившият министър и настоящ партиен лидер Петър Москов опъна здраво нервите на МВР. Десният водач паркира безцеремонно джипа си под носа на институцията, точно на забранения ъгъл на улицата, видяха топпапараците на "България Днес". Ексздравният шеф не се притесни от близкото присъствие на куп униформени и хукна да си купува храна за вкъщи

Актрисата Виолета Марковска заприлича на истински ескимос, видяха папараците на "България Днес". Мария Чеканова от сериала "Столичани в повече" отиде до магазина сгушена в дебело зимно яке, а повече от половината й лице бе закрито от вълнен топъл шал. Екипирана от главата, но не и до петите. Актрисата бе забравила да закопчае ботите си и